식약처에 임상시험 결과 보고서 제출 시 유의사항 – 보고서 작성 가이드 (2025년 기준)

임상시험이 종료된 이후에도 해야 할 일은 많습니다.

그중에서도 식약처에 결과 보고서를 정확하게 제출하는 것은 임상시험 전체의 마무리를 책임지는 중요한 단계입니다.

 

단순히 데이터를 정리해 전달하는 것이 아니라, 연구 전반의 품질과 투명성을 입증하는 공식 문서이기 때문에 그 구성과 내용에 있어 규정과 실무상의 기준을 충실히 따를 필요가 있습니다.

 

2025년 기준, 식약처는 보고서 작성 항목에 대한 구체적인 기준을 고시를 통해 제시하고 있으며, 전자문서 기반의 제출(eCTD)도 확대 적용되고 있습니다.

이 글에서는 보고서 작성 시 반드시 포함해야 할 항목, 문서의 레이아웃 구성 방식, 자주 지적되는 오류와 그 예방 방법에 대해 국내외 가이드라인 및 실제 사례를 토대로 정리합니다.

1. 임상시험 결과 보고서란?

임상시험 결과 보고서(Final Clinical Study Report)는 연구가 종료된 후 시험 목적, 설계, 수행 결과, 분석 내용 등을 포괄적으로 정리한 문서입니다. 식약처에서는 「의약품 임상시험 계획 승인 등에 관한 규정」 및 「의약품 임상시험 관리기준」에 따라, 임상시험이 종료된 경우 일정 기간 내에 결과 보고서를 제출하도록 규정하고 있습니다.

보고서 양식은 국제적으로 ICH E3 (Structure and Content of Clinical Study Reports) 가이드라인을 따르되, 식약처가 요구하는 항목을 반영해 작성해야 합니다.

2. 보고서 제출 대상 및 시기

제출 대상

• 식약처로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받은 모든 임상시험
• 생명윤리법에 따라 IRB 승인만 받고 수행한 연구자 주도 연구의 경우에도 일부 보고 의무가 발생할 수 있음

제출 시기

• 임상시험 종료일(LPLV 또는 Data Lock 기준)로부터 12개월 이내
• 다만, 의뢰자(Sponsor) 또는 연구책임자와 식약처 간 협의에 따라 연기 가능

3. 결과 보고서의 필수 구성 항목

다음은 식약처 및 ICH E3 기준에 따라 구성되는 일반적인 보고서 구조입니다.

항목	구성 내용
표지 및 서명 페이지	시험 제목, 시험번호, 의뢰자 및 책임자 성명, 서명, 날짜
시험 요약(Synopsis)	시험 목적, 설계, 주요 결과 요약 (국문 및 영문 작성)
시험 개요	시험 배경, 피험자 수, 대상군 구분, 시험 기간, 주요 변경 사항 등
시험 방법	시험 설계, 무작위배정 여부, 블라인딩 여부, 투약 기간, 병용약 등
연구대상자 흐름	등록, 탈락, 제외된 사유 등 포함한 피험자 흐름도(Flow diagram 형태 가능)
유효성 결과	주요 평가변수(Primary Endpoint), 보조 평가변수(Secondary Endpoint), 통계 분석 결과
안전성 평가	이상반응(AE), 중대한 이상반응(SAE), 중단 사유 등
결론 및 논의	연구 결과 해석, 연구 제한점, 향후 계획
첨부자료 목록	연구계획서, 동의서, SAE 보고서, CRF 예시, IRB 승인 문서 등

4. 작성 시 유의사항 – 자주 지적되는 오류 예시

다음은 식약처 실사나 문서 검토 과정에서 자주 지적되는 오류 유형과 예방 팁입니다.

예시 1. SAE 보고 누락

• 문제: 1명의 대상자가 중대한 이상반응으로 시험 중단되었지만, 보고서 본문과 첨부 문서 간 정보 불일치
• 예방: 모든 SAE는 본문, 첨부자료, CRF 요약 등에서 동일하게 기술해야 하며, 보고서 내에 명확히 정리

예시 2. 분석 대상자 정의 불명확

• 문제: ITT, PP 분석군 정의가 명확하지 않아 통계 결과의 해석이 불명확함
• 예방: 각 분석군의 정의와 대상자 수를 도표로 구분해 설명

예시 3. 요약(Synopsis) 작성 누락

• 문제: 국문 요약만 있고 영문 요약이 빠져 있음
• 예방: 국내 허가 제출용 보고서라도 ICH E3 기준을 반영하여 양 언어 작성 권장

예시 4. 첨부자료 누락

• 문제: IRB 승인서, 최종 동의서 버전, SAE 개별 보고서 등 첨부되지 않음
• 예방: 문서 목록을 Excel이나 Table 형태로 작성하고, 첨부파일별 일련번호 부여

5. 보고서 구성 시 실무 팁 – 레이아웃 및 문장 구성

다음은 실제 보고서를 구성할 때 활용할 수 있는 레이아웃 작성 팁입니다.

① 문서 구조 고정하기 (초기 단계)

1. 시험 정보 요약
2. 연구 목적 및 배경
3. 시험 설계 및 방법
4. 결과 요약 (등록자 수, 분석군, 주요 결과)
5. 안전성 정보
6. 결론 및 권고 사항
7. 첨부 자료 목록

② 통계 요약 예시

[표] 주요 유효성 평가결과 – 평균 변화량 (mmHg)

| 변수 | 시험군 (n=50) | 대조군 (n=48) | 차이(95% CI) | P값 |
|------|----------------|----------------|----------------|------|
| 수축기 혈압 | -8.5 ± 2.3 | -3.2 ± 2.7 | -5.3 (-7.1, -3.5) | <0.001 |

③ 요약 작성 예시 (영문)

This randomized, double-blind, placebo-controlled Phase II study evaluated the efficacy and safety of ABC-123 in 98 subjects with hypertension. The primary endpoint, change in SBP at 8 weeks, showed statistically significant reduction in the treatment group compared to placebo (p<0.001). No serious safety issues were identified.

6. 결론 – 보고서 제출은 임상시험의 연장선

임상시험 결과 보고서는 단지 ‘종료 보고’ 문서가 아니라, 해당 연구의 목적과 설계를 재구성하고 그 효과와 안전성을 입증하는 핵심 문서입니다.

보고서가 충실하게 작성되지 않으면, 식약처의 허가 심사가 지연될 수 있으며, 연구자의 신뢰성에도 영향을 미칠 수 있습니다.

 

식약처는 2025년 기준으로 보고서 작성 항목에 대한 요구 수준을 더욱 구체화하고 있으며, 특히 요약의 명확성, 분석군 정의의 정확성, 첨부 문서의 완비 여부 등을 중점적으로 검토하고 있습니다.

따라서 실무자 입장에서는 보고서 작성 계획 수립 단계부터 SOP에 따라 문서 흐름을 설계하고, 규정에 맞는 템플릿을 기반으로 작성 및 검토하는 것이 중요합니다.

참고자료 및 관련 링크

• 식약처 의약품 임상시험 계획 승인 등에 관한 규정 (2023.9.15 개정)
• ICH E3 – Structure and Content of Clinical Study Reports
• 식약처 eCTD 제출 가이드라인 (2024)