임상시험과 연구자 주도 임상연구, 무엇이 다를까?

사람을 대상으로 하는 연구, 어떻게 구분될까?

임상연구 분야에 처음 발을 들인 실무자 또는 연구자는 종종 ‘임상시험(Clinical Trial)’과 ‘연구자주도 임상연구(Investigator-Initiated Trial, IIT)’의 차이점에서 혼란을 겪습니다.

 

두 용어 모두 인체를 대상으로 하는 연구지만, 규제 목적, 주체, 수행 절차에 있어 결정적인 차이가 존재합니다.

 

이 글에서는 각 개념을 명확히 정의하고, 실무에서 주의해야 할 포인트와 함께 비교 기준을 자세히 정리합니다.

또한 2025년 기준으로 국내 규정과 국제 기준(ICHE6, 생명윤리법 등)의 최신 내용을 반영하였습니다.

1. 임상시험(Clinical Trial): 허가를 위한 공식 시험

임상시험은 의약품, 생물학적 제제, 의료기기 등의 ‘허가’ 또는 ‘허가사항 변경’을 목적으로 수행되는 시험입니다. 스폰서(주로 제약회사 또는 의료기기 업체)가 책임을 지며, 식약처의 임상시험계획 승인(IND)과 기관윤리위원회(IRB)의 심의를 받아야 시작할 수 있습니다.

 

주요 특징:

• 법적 근거: 「약사법」, 「의료기기법」
• 규제 기준: ICH-GCP(국제임상시험관리기준), 식약처 고시
• 절차: 시험계획서, 동의서 등 문서 작성 → IRB 승인 → 식약처 IND 승인
• 책임 주체: 스폰서(의뢰자), 연구자는 시험책임자

예시) 국내 제약사가 자사 신약의 허가를 위해 실시하는 2상 시험

대부분의 임상시험은 ICH-GCP 기준에 따라 수행되며, 식약처의 임상시험 계획 승인(IND)을 받아야 진행할 수 있습니다.

 

2.연구자 주도 임상연구(Investigator-Initiated Trial, IIT)란?

IIT는 병원 내 임상의 또는 연구자가 주체가 되어 수행하는 연구로, 허가 목적이 아닌 학술적 목적이 대부분입니다.

치료 전략 비교, 관찰 연구, 재목적화(repositioning) 등의 다양한 연구가 포함됩니다.

 

주요 특징:

• 법적 근거: 「생명윤리 및 안전에 관한 법률」
• 규제 수준: GCP 일부만 적용되며, IND는 경우에 따라 선택적
• 예산 구조: 자체 예산 or 일부 후원 (단, 연구 통제권은 연구자에 있음)
• 책임 주체: 연구자 또는 병원 (스폰서 역할도 포함)

예시) 항암제 병용요법의 효과를 관찰하기 위한 의사 주도의 병원 내 연구

IIT라고 해도 의약품의 용법·용량 변경, 새로운 적응증 연구 등 허가 관련 요소가 포함되면 법적으로 임상시험으로 간주되며, 이 경우 GCP 기준과 IND 승인이 필요합니다.

3. IIT라도 임상시험으로 간주되는 경우

연구자주도라고 해도 다음과 같은 조건에 해당되면 ‘법적 임상시험’으로 분류됩니다:

• 새로운 적응증에 대한 연구
• 기존 약물의 용량·투여 경로 변경
• 제품 허가 변경을 위한 근거 자료 수집

→ 이런 경우엔 반드시 GCP 전면 적용 + 식약처 IND 승인 필요

4. IIT와 임상시험 비교 요약표 (2025년 기준)

구분	임상시험	연구자주도 임상연구 (IIT)
주체	스폰서 (제약사 등)	연구자 본인 또는 병원
목적	허가 또는 허가사항 변경	학술, 치료 비교, 관찰 등
규제 기준	GCP 전면 적용	일부 적용 또는 제외
식약처 IND 승인	필수	경우에 따라 선택적
IRB 심의	필수	필수
예산	전액 스폰서 부담	연구자 부담 또는 일부 지원
책임 구조	스폰서가 관리	연구자가 계획, 책임, 운영
적용 법령	약사법, 의료기기법 등	생명윤리법 중심

5. 실무에서 자주 묻는 질문 정리

Q. IIT인데도 IND 승인이 필요한 이유는?
A. 허가 관련 목적이 포함되면 연구자라도 ‘법적 임상시험’으로 간주됩니다. 예: 기존 약물의 새로운 적응증 평가 등.

 

Q. 외부 후원이 있는 경우 IIT인가?
A. 연구 설계, 진행, 결과 해석 등을 연구자가 주도하면 IIT로 간주됩니다. 단, 자금 제공자가 연구 방향에 개입하면 의뢰자주도 시험일 수 있습니다.

6. 실무 팁: 연구 유형 분류 체크리스트

• IRB 승인만 필요한지?
• 식약처 IND가 필요한지 확인
• 자금 출처와 설계 주체가 일치하는지
• 연구 목적이 허가용인지 학술용인지 명확히 구분

실무 사례로 보는 IIT와 임상시험의 경계

• 사례 1: 대학병원 A교수는 기존 허가된 항암제의 병용 투여 효과를 관찰하기 위한 연구를 설계했습니다. 연구비는 병원 내 연구비 지원 프로그램을 통해 확보했습니다. 처음에는 IIT로 기획되었으나, 병용 투여가 기존 적응증 외의 영역을 다루면서 식약처는 IND 승인을 요구했습니다. 해당 연구는 결과적으로 임상시험으로 전환되었고, GCP 교육 이수 및 서류 보관 기준이 적용되었습니다.
• 사례 2: 제약사 B는 IIT 형식으로 대학병원에 자금을 후원하고, 연구 설계에 일부 관여하였습니다. 그러나 연구자가 임상계획과 자료 분석, 결과 발표 전 과정을 주도했고, 자금 사용에 독립성을 유지하였습니다. 이 경우 연구자주도 임상연구로 간주될 수 있으나, 스폰서의 간접 개입 정도에 따라 법적 판단이 달라질 수 있습니다.

용어 정리

• IND(Investigational New Drug): 식약처에 임상시험계획을 제출하고 승인받는 절차로, 허가 목적의 임상시험에서 필수입니다.
• GCP(Good Clinical Practice): 국제 기준에 따라 임상시험의 과학성과 윤리성을 보장하는 관리기준으로, 시험계획서, 동의서, 문서보관 등 모든 과정에 적용됩니다.

마무리: 임상연구의 유형 파악은 실무 역량의 출발점

연구를 시작하기 전, 어떤 유형의 연구인지 명확히 구분하는 것이 규제 위반을 방지하고 GCP를 준수하는 첫걸음입니다.

 

본 글이 임상연구의 목적과 규제 적용 기준을 파악하는 데 도움이 되기를 바랍니다.

이후 IIT와 SIT(의뢰자주도 임상시험) 비교도 함께 참고하면 실무 적용력이 더 커질 것입니다.