임상시험이란? – 기본 개념과 목적 (2025년 기준)

임상시험(Clinical Trial)은 신약, 의료기기 또는 새로운 치료법의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 사람을 대상으로 실시하는 연구입니다.

 

임상시험은 연구대상자의 건강을 보호하면서 신뢰할 수 있는 과학적 데이터를 수집하기 위한 필수적인 과정으로, 제약사, 의료기관, 연구소 등에서 광범위하게 시행됩니다. 2025년을 기준으로 ICH E6(R3) 개정안과 식약처(MFDS)의 최신 가이드라인이 적용되면서, 임상시험의 기본 개념과 절차가 더욱 정교화되었습니다.

 

본 글에서는 임상시험의 정의와 목적, 단계별 절차 및 연구자가 알아야 할 주요 용어와 규정에 대해 정리합니다.

임상시험의 정의와 목적

임상시험(Clinical Trial)은 신약, 백신, 의료기기, 새로운 치료법이 사람에게 미치는 영향을 평가하기 위해 수행되는 연구입니다.
임상시험의 주요 목적은 다음과 같습니다:

• 안전성 확인: 약물 또는 의료기기가 인체에 미치는 부작용을 평가하고, 안전한 용량을 결정합니다.
• 유효성 검증: 새로운 치료법이 예상한 치료 효과를 나타내는지 확인합니다.
• 적정 용량 설정: 약물의 최적 투여 용량과 투여 방법을 결정합니다.
• 장기 안전성 평가: 장기간 사용 시 발생할 수 있는 부작용을 모니터링합니다.

임상시험은 신약이 허가받기 전 최종 단계에서 필수적으로 요구되는 과정입니다.

 

동물실험 및 전임상 시험에서 확인된 데이터를 바탕으로 사람에게 적용할 수 있는 안전한 용량을 확립하고, 실제 임상 환경에서의 효과를 검증하는 것이 목적입니다.

임상시험의 단계

임상시험은 연구의 목적과 대상에 따라 총 4단계로 나뉩니다. 각 단계는 연구대상자의 안전성 확보와 효과 검증을 위해 체계적인 절차로 구성됩니다.

단계	주요 목적	대상자 구성	특징
1상	안전성 평가	건강한 성인 20~100명	용량 설정, 부작용 관찰
2상	유효성 및 부작용 확인	특정 질환자 100~300명	최적 용량 확인
3상	대규모 효과 검증	대규모 환자군 1000명 이상	표준 치료법과 비교
4상	시판 후 장기 추적	일반 환자	장기 안전성 평가

 

1상(Phase 1):

• 첫 번째로 사람을 대상으로 시험이 진행됩니다.
• 소수의 건강한 성인을 대상으로 약물의 안전성과 부작용을 평가합니다.
• 투여 용량이 점차적으로 증가하며, 안전한 용량을 결정합니다.

2상(Phase 2):

• 특정 질환자를 대상으로 신약의 유효성과 부작용을 평가합니다.
• 1상에서 확인된 안전한 용량을 바탕으로 최적의 투여 용량을 설정합니다.

3상(Phase 3):

• 수백에서 수천 명의 대규모 환자군을 대상으로 실시합니다.
• 기존 치료법과 새로운 치료법을 비교하며, 최종적으로 신약의 효과와 안전성을 입증합니다.

4상(Phase 4):

• 신약이 시판된 후 장기적인 부작용을 모니터링하는 단계입니다.
• 장기적인 사용 안전성과 새로운 이상반응을 관찰합니다.

임상시험에서 사용되는 용어 정리

• IRB(Institutional Review Board): 임상시험 계획을 심의하고, 연구대상자의 안전과 권리를 보호하는 윤리위원회.
• SAE(Serious Adverse Event): 심각한 이상반응. 사망, 입원, 장애, 선천적 기형 등을 초래하는 사건.
• AE(Adverse Event): 일반적인 이상반응. 임상시험 중 발생한 모든 부작용을 포함.
• CRF(Case Report Form): 연구대상자의 임상 데이터를 기록하는 문서.
• eTMF(Electronic Trial Master File): 임상시험 관련 문서의 전자 파일 보관 시스템.
• SOP(Standard Operating Procedure): 표준작업지침서. 연구 수행 시 준수해야 하는 표준 절차를 문서화한 것.

임상시험에서 지켜야 할 규정 – GCP와 법적 근거

임상시험은 연구대상자의 권리와 안전을 보호하기 위해 엄격한 규정을 준수해야 합니다.

• GCP(Good Clinical Practice):
  • 국제적으로 통용되는 임상시험 관리 기준.
  • 연구대상자의 안전과 데이터의 신뢰성을 보장하기 위한 지침입니다.
  • ICH(International Council for Harmonisation)에서 제정한 기준으로, 모든 임상시험은 GCP를 준수해야 합니다.
• ICH E6(R3) 개정안 (2025년 기준):
  • 문서 보관 기간: 연구 종료 후 최소 5년 이상 보관.
  • 전자 문서 관리(eTMF) 시스템 도입 권장.
  • 연구대상자의 동의서 작성 시, 비밀 유지 조항 강화.
• 식약처(MFDS) 규정:
  • 국내 임상시험은 식약처의 허가를 받아야 합니다.
  • 임상시험 계획서, 동의서, SAE 보고서 등 모든 문서는 연구 종료 후 5년간 보관해야 합니다.
  • 식약처는 각 연구기관의 문서 관리 상태를 주기적으로 점검합니다.

임상시험의 중요성 – 신약 개발과 사회적 기여

임상시험은 신약 개발의 최종 관문으로서, 환자의 건강을 지키고 새로운 치료법을 개발하는 데 필수적인 과정입니다.

• 환자 안전 보장: 연구대상자의 안전과 권리를 보호하는 것이 최우선입니다.
• 과학적 근거 확보: 신약의 효능과 부작용을 과학적으로 입증합니다.
• 규제기관 승인: 식약처, FDA, EMA 등 각국의 규제기관은 임상시험 데이터를 바탕으로 신약 허가를 결정합니다.
• 사회적 기여: 암, 희귀질환 등 기존 치료제가 없는 질환에 대해 새로운 치료법을 제시할 수 있습니다.

결론

임상시험은 신약, 의료기기, 치료법의 효과와 안전성을 평가하기 위해 반드시 필요한 과정입니다.

연구자는 각 단계별 절차를 정확히 이해하고, 연구대상자의 권리를 보호하면서 신뢰성 있는 데이터를 수집해야 합니다.

 

특히, 2025년부터는 ICH E6(R3) 개정안이 본격적으로 시행되므로, 문서 보관, 전자 데이터 관리(eTMF), 연구대상자 보호에 대한 기준이 더욱 강화되었습니다.

 

임상시험에 대한 기본 개념을 이해함으로써 연구자는 보다 체계적인 연구 계획을 수립하고, 실사 및 심의 과정에서도 신뢰할 수 있는 데이터를 제시할 수 있습니다.